Efficacy of naxitamab in patients with refractory/relapse (R/R) high-risk neuroblastoma (HR-NB) by bone/bone marrow (BM) evaluation, potential sites of residual disease.
Notice bibliographique
Résumé
10022 Background: NB is the most common extracranial solid tumor in children and half of patients present with high-risk disease. Bone and BM are frequent sites of metastatic disease and can serve as a reservoir for residual disease driving relapse. Naxitamab, a GD2-binding monoclonal antibody, was recently approved in the United States in combination with GM-CSF for the treatment of pediatric patients ≥1 year of age and adult patients with R/R HR-NB in the bone/BM who have demonstrated a partial response (PR), minor response (MR), or stable disease (SD) to prior therapy. Here we describe outcomes from the registrational Trial 201 (NCT03363373) detailed by bone/BM involvement. Methods: HR-NB patients with primary refractory disease or incomplete response to salvage treatment following relapse or progressive disease (PD) (in both cases including SD, MR and PR) with disease limited to bone and/or BM were eligible. Naxitamab was administered over ≥30 min in the outpatient setting on Days 1, 3 and 5 at 3 mg/kg/infusion (9 mg/kg/cycle) in combination with GM-CSF at 250 µg/m2/day on Days -4 to 0 and at 500 µg/m2/day on days 1 to 5. Treatment cycles were repeated every 4 weeks. Response was assessed after Cycle 2 and then every 2-3 months by revised International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) using BM biopsies/aspirates and 123I-MIBG scintigraphy or FDG-PET. Effectiveness was concluded if the lower limit of the Clopper-Pearson exact 95% confidence interval (CI) of overall response rate (ORR) was >20%. We report efficacy data on 22 patients and safety data on the first 25 patients enrolled. Results: 13 (59%) patients had NB in bone, 2 (9%) had NB in BM, and 7 (32%) had NB in both bone and BM. Summary of overall response and response by compartment. Conclusions: Naxitamab provided clinically meaningful activity in both bone and BM with ORR of 68% and had a manageable AE profile. Clinical trial information: NCT03363373. [Table: see text]
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».