P.060 Time to treatment effect in Spinal Muscular Atrophy Type 1 (SMA1): an indirect comparison of treatments
Notice bibliographique
Résumé
Background: SMA1 is a rapidly progressing disease resulting in death/permanent ventilation by 2 years. This study compared clinical trial data evaluating the relationship between treatment timing, time to treatment effect, and clinical outcomes in SMA1 patients Methods: A post-hoc indirect treatment comparison was conducted to measure time-to-effect differences in AVXS-101 (CL-101, NCT02122952, cohort 2) vs nusinersen (ENDEAR, NCT02193074) or risdiplam (FIREFISH, NCT02913482) using CHOP-INTEND scores. Results: Compared with nusinersen, AVXS-101 more rapidly increased mean CHOP-INTEND score from baseline (9.8- and 14.9-point increase at 1- and 2-months post-AVXS-101 vs ≤5-point increase at 2-months post-nusinersen). Greater survival benefits and lower rates of permanent ventilatory support were also observed in AVXS-101- vs nusinersen-treated patients. Compared with risdiplam treatment, AVXS-101 improved median CHOP-INTEND scores (14.0-point increase at 2-months post-AVXS-101 vs 5.5-point increase at ~2-months post-risdiplam). Treatment differences were maintained through 8-months with additional improvements at all time-points. Conclusions: Although patients in these 3 cohorts are not entirely matched (e.g. age, disease severity), useful comparisons can still be made. Based on CHOP-INTEND scores, the treatment effect of AVXS-101 appears to be more rapid vs nusinersen or risdiplam. These findings suggest that timely restoration of SMN protein may be essential for maximizing outcomes in SMA1 patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,002 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».