Novel Approach to Movement Disorder Society–Unified Parkinson's Disease Rating Scale Monitoring in Clinical Trials: Longitudinal Item Response Theory Models
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Although nontremor and tremor Part 3 Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale items measure different impairment domains, their distinct progression and drug responsivity remain unstudied longitudinally. The total score may obscure important time-based and treatment-based changes occurring in the individual domains. OBJECTIVE: Using the unique advantages of item response theory (IRT), we developed novel longitudinal unidimensional and multidimensional models to investigate nontremor and tremor changes occurring in an interventional Parkinson's disease (PD) study. METHOD: With unidimensional longitudinal IRT, we assessed the 33 Part 3 item data (22 nontremor and 10 tremor items) of 336 patients with early PD from the STEADY-PD III (Safety, Tolerability, and Efficacy Assessment of Isradipine for PD, placebo vs. isradipine) study. With multidimensional longitudinal IRT, we assessed the progression rates over time and treatment (in overall motor severity, nontremor, and tremor domains) using Markov Chain Monte Carlo implemented in Stan. RESULTS: Regardless of treatment, patients showed significant but different time-based deterioration rates for total motor, nontremor, and tremor scores. Isradipine was associated with additional significant deterioration over placebo in total score and nontremor scores, but not in tremor score. Further highlighting the 2 separate latent domains, nontremor and tremor severity changes were positively but weakly correlated (correlation coefficient, 0.108). CONCLUSIONS: Longitudinal IRT analysis is a novel statistical method highly applicable to PD clinical trials. It addresses limitations of traditional linear regression approaches and previous IRT investigations that either applied cross-sectional IRT models to longitudinal data or failed to estimate all parameters simultaneously. It is particularly useful because it can separate nontremor and tremor changes both over time and in response to treatment interventions.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,257 | 0,286 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,005 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,010 | 0,008 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,005 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,003 |
| Communication savante | 0,005 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,006 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,006 | 0,007 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».