Once-nightly sodium oxybate (FT218) demonstrated improvement of symptoms in a phase 3 randomized clinical trial in patients with narcolepsy
Notice bibliographique
Résumé
STUDY OBJECTIVES: To assess the efficacy and safety of FT218, a novel once-nightly formulation of sodium oxybate (ON-SXB), in patients with narcolepsy in the phase 3 REST-ON trial. METHODS: Narcolepsy patients aged ≥16 years were randomized 1:1 to uptitration of ON-SXB (4.5, 6, 7.5, and 9 g) or placebo. Three coprimary endpoints were change from baseline in mean sleep latency on the Maintenance of Wakefulness Test, Clinical Global Impression-Improvement rating, and weekly cataplexy attacks at 9, 7.5, and 6 g. Secondary endpoints included change from baseline on the Epworth Sleepiness Scale. Safety included adverse drug reactions and clinical laboratory assessments. RESULTS: In total, 222 patients were randomized; 212 received ≥1 dose of ON-SXB (n = 107) or placebo (n = 105). For the three coprimary endpoints and Epworth Sleepiness Scale, all three doses of ON-SXB demonstrated clinically meaningful, statistically significant improvement versus placebo (all p < 0.001). For ON-SXB 9 g versus placebo, increase in mean sleep latency was 10.8 versus 4.7 min (Least squares mean difference, LSMD [95% CI], 6.13 [3.52 to 8.75]), 72.0% versus 31.6% were rated much/very much improved on Clinical Global Impression-Improvement (OR [95% CI], 5.56 [2.76 to 11.23]), change in mean weekly number of cataplexy attacks was -11.5 versus -4.9 (LSMD [95% CI], -6.65 [-9.32 to -3.98]), and change in Epworth Sleepiness Scale was -6.5 and -2.7 (LSMD [95% CI], -6.52 [-5.47 to -2.26]). Common adverse reactions included nausea, vomiting, headache, dizziness, and enuresis. CONCLUSIONS: ON-SXB significantly improved narcolepsy symptoms; its safety profile was consistent with SXB. ON-SXB conferred efficacy with a clearly beneficial single nighttime dose. CLINICAL TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov: NCT02720744, https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02720744.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».