A Combined Prospective and Retrospective Comparison of Long-Term Functional Outcomes Suggests Delayed Loss of Ambulation and Pulmonary Decline with Long-Term Eteplirsen Treatment
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Studies 4658-201/202 (201/202) evaluated treatment effects of eteplirsen over 4 years in patients with Duchenne muscular dystrophy and confirmed exon-51 amenable genetic mutations. Chart review Study 4658-405 (405) further followed these patients while receiving eteplirsen during usual clinical care. OBJECTIVE: To compare long-term clinical outcomes of eteplirsen-treated patients from Studies 201/202/405 with those of external controls. METHODS: Median total follow-up time was approximately 6 years of eteplirsen treatment. Outcomes included loss of ambulation (LOA) and percent-predicted forced vital capacity (FVC%p). Time to LOA was compared between eteplirsen-treated patients and standard of care (SOC) external controls and was measured from eteplirsen initiation in 201/202 or, in the SOC group, from the first study visit. Comparisons were conducted using univariate Kaplan-Meier analyses and log-rank tests, and multivariate Cox proportional hazards models with regression adjustment for baseline characteristics. Annual change in FVC%p was compared between eteplirsen-treated patients and natural history study patients using linear mixed models with repeated measures. RESULTS: Data were included from all 12 patients in Studies 201/202 and the 10 patients with available data from 405. Median age at LOA was 15.16 years. Eteplirsen-treated patients experienced a statistically significant longer median time to LOA by 2.09 years (5.09 vs. 3.00 years, p < 0.01) and significantly attenuated rates of pulmonary decline vs. natural history patients (FVC%p change: -3.3 vs. -6.0 percentage points annually, p < 0.0001). CONCLUSIONS: Study 405 highlights the functional benefits of eteplirsen on ambulatory and pulmonary function outcomes up to 7 years of follow-up in comparison to external controls.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
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Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
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score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».