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Enregistrement W3195350193 · doi:10.14785/lymphosign-2021-0022

Wiskott-Aldrich syndrome caused by a novel mutation in the <i>WAS</i> gene and presenting with a mild phenotype

2021· article· en· W3195350193 sur OpenAlex

Pourquoi ce travail est dans la base

Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.

affAu moins un auteur déclare une institution canadienne dans l'instantané OpenAlex épinglé.
venuePublié dans une revue dont le pays d'attache est le Canada.

Notice bibliographique

RevueLymphoSign Journal · 2021
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueCell Adhesion Molecules Research
Établissements canadiensHospital for Sick ChildrenUniversity of Toronto
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésMissense mutationWiskott–Aldrich syndromeMutationWiskott–Aldrich syndrome proteinPhenotypeExonGeneticsImmunodeficiencyGene mutationGeneMutation testingPrimary immunodeficiencyMedicineBiologyImmune system

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Background: Wiskott-Aldrich syndrome (WAS) is an X-linked recessive disorder associated with combined immunodeficiency, microthrombocytopenia, eczema, and an increased risk of autoimmunity and cancer. Aim: To report the clinical presentation, immune features, and genetic mutation in a patient with a novel mutation in the Wiskott-Aldrich syndrome (WAS) gene, causing a mild phenotype of WAS. Methods: The patient’s chart was reviewed. We report the phenotypical and laboratory characteristics of a patient with a mild phenotype of WAS identified by WAS gene sequence analysis. Results: Our patient presented with thrombocytopenia and 3 episodes of otitis media at 24 months of age, with no other significant manifestations suggestive of immunodeficiency or immune dysregulation. A missense mutation was found in exon 12 of the WAS gene, C1498&gt;T, leading to a Trp500Arg amino acid change. Currently, he is 15 years old and remains in good health, free of infections or other complications to date. Conclusion: Genetic analysis is helpful for the diagnosis of WAS; our patient’s mutation was found to cause a mild phenotype. Statement of novelty: We describe a patient with a mild phenotype of WAS with a novel mutation in the WAS gene, thus, expanding the spectrum of WAS gene mutations.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Expérimental (laboratoire) · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,726
Score d'incertitude au seuil0,372

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,020
Tête enseignante GPT0,271
Écart entre enseignants0,251 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle