Impact of a grant program to spur advances in sickle cell disease research
Notice bibliographique
Résumé
More than 20 years ago, clinical trials and federal grant support for sickle cell disease (SCD) research were not on par with support for other genetic diseases. Faced with the opportunity to spur research and advance treatments for SCD, and at the recommendation of advisors, the Doris Duke Charitable Foundation (DDCF) offered an SCD research funding opportunity starting in 2009 through its Innovations in Clinical Research Awards (ICRA) program. Twenty-eight new grants of $450 000 for direct costs over 3 years and 7 renewals were awarded, for a total investment of $17 million. Only about half the research teams garnered follow-on funding directly related to their ICRA projects, but the financial return on the research investment was substantial (∼4 times the original $17 million or 300%). All but 1 of the ICRA investigative teams published original research reports that acknowledged DDCF as a source of funding; the median number of publications per team was 3. Major innovations in the diagnosis and treatment of SCD included but were not limited to a demonstration that genetic modification of BCL11A enhancer is a potentially important treatment modality, establishment that plerixafor mobilization is safe and effective for those with SCD, development and validation of a new diagnostic called SCD BioChip, and evidence that hydroxyurea treatment is safe and efficacious in African children. These outcomes show that relatively small research grants can have a substantial return on investment and result in significant advances for a disease such as SCD.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,062 | 0,078 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,002 |
| Communication savante | 0,010 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,012 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,021 | 0,006 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».