Availability and Accessibility of Essential Drugs for Rare Disorders in Canada
Notice bibliographique
Résumé
In 2021, the Rare Disease Treatment Access Working Group (RDTAWG) of the International Rare Diseases Research Consortium, a European Union funded organization, published a list of medicinal products that they considered to be essential for the treatment of rare conditions. This study assesses the availability and accessibility of the RDTAWG medicines in Canada by comparing whether the rare disorder medicines approved for marketing in the United States also had regulatory approval for the same indication in Canada, and whether those medicines are ultimately covered under the 10 provincial government drug plans and the federal Non-Insured Health Benefits plan for indigenous persons. Data available at the end of August 2021 were accessed from the relevant online drug formularies. Most (85%) of the medicines with regulatory approval in the United States were also approved for the same indication in Canada. However, only just over half were covered by either open or conditional access in government drug plans, with the proportion ranging from under 36% in Manitoba to two-thirds in New Brunswick. Approximately 20% of the medicines had open access in all the plans, whereas the proportion with conditional access ranged from 13% in Manitoba to 45% in Ontario and New Brunswick. The average rate of coverage for medicines for disorders with a prevalence of ≤1 per 100,000 was only 28%, compared with 56% for disorders with a prevalence ranging from >1 case per 100,000 persons up to 1 case per 10,000 persons, and 60% for disorders with a prevalence of >1 case per 10,000 persons. Access to many medicines regarded by experts in the RDTAWG as essential for the welfare of individuals with rare disorders is inadequate to poor in Canada, especially for ultra-rare conditions. The federal Liberals and NDP are keen to introduce some type of national pharmacare. Any program developed by Canada’s governments must ensure that Canadians will have publicly funded access to all rare disorder medicines.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».