Umbilical Cord Blood Transplantation after Graft Failure from a Previous Hematopoietic Stem Cell Transplantation
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Graft failure (GF) is a life-threatening complication after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HCT). The incidence of GF after HCT using human leukocyte antigen (HLA) matched donors is lower than 5%; however, a higher incidence is observed when considering HLA mismatched donors or alternative donor sources and the use of reduced intensity conditioning (RIC) regimens. In the absence of autologous recovery, a second HCT is necessary to attempt preventing death due to prolonged pancytopenia. Previous studies describing outcomes of second HCT performed after a GF with different types of donor sources report a wide range of overall survival (OS) and transplant related mortality (TRM), however studies including a large number of patients receiving a second transplant with umbilical cord blood (UCB) are scarce. In this retrospective study, using registry data from Eurocord and the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT), we report the outcomes of 247 umbilical cord blood transplants (UCBT) performed after GF following a previous HCT. Data were analyzed separately for patients with malignant (n=141) and non-malignant diseases (n=106). UCB was the most frequent stem cell source that resulted in GF (65.0% and 68.9%, for malignant and non-malignant diseases, respectively), and most of the reported GF occurred within 100 days after HCT (92.3% and 85.9%). The most frequent diagnosis in malignant diseases was acute leukemia (64.5%), mainly acute myeloid leukemia (AML). In non-malignant diseases, the diagnoses most often reported were inborn error of metabolism (IEM) (37.7%), followed by bone marrow failure syndrome (BMF) (34.0%) and primary immune deficiency (PID) (21.7%). In malignant and non-malignant diseases, we observed a similar cumulative incidence of neutrophil engraftment of 59.1% (95% CI 51.4- 67.9%) and 60.4% (95% CI 51.7- 70.6%), in a median time of 23 and 24 days, and a 3-year OS of 28.9% (95% CI 21.8- 37.3%) and 49.1% (95% CI 39.5- 58.8%). TRM at 100 days and at 3 years for malignant diseases was 39.9% (95%CI 32.5 - 49.1%), and 57.5% (95%CI 49.4 - 66.8%). In multivariate analyses, none of the characteristics were statistically significantly associated with engraftment or overall survival. Although survival for patients requiring a second transplant is not optimal, UCB remains a valid life-saving option for some patients with GF as it is an immediately available source of stem cells in severely ill patients. The most appropriate stem cell source for salvage transplants remains controversial, as it depends on multiple factors including center choice, donor availability, underlying disease and existing comorbidities. Disclosures Peffault De Latour: Pfizer: Membership on an entity's Board of Directors or advisory committees, Other: Travel support, Research Funding; Amgen: Consultancy, Other, Research Funding; Jazz Pharmaceuticals: Honoraria; Alexion, AstraZeneca Rare Disease: Consultancy, Honoraria, Membership on an entity's Board of Directors or advisory committees, Other: Travel support, Research Funding.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».