Abstract 12066: The Long-Term Safety and Efficacy of Evinacumab in Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
Notice bibliographique
Résumé
Background: Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) is a rare genetic lipid disorder characterized by marked elevations in LDL-C and premature atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD). EU guidelines recommend LDL-C treatment goals of <55 mg/dL and <70 mg/dL for pts with HoFH with and without ASCVD, respectively. Evinacumab (EVIN; an angiopoietin-like 3 inhibitor) significantly reduced LDL-C and was generally well tolerated in pts with HoFH during the 24-week double-blind treatment period (DBTP) of a pivotal Phase 3 study (NCT03399786). Methods: This post-hoc analysis assessed the long-term effect of EVIN on LDL-C goal attainment in pts with HoFH who participated in the subsequent 24-week open-label treatment period (OLTP) of the pivotal Phase 3 study. All pts received intravenous EVIN 15 mg/kg every 4 weeks. Efficacy by background lipid lowering medication (LLM) subgroups and the effect of EVIN on eligibility for apheresis were also assessed. Results: In total, 65 pts entered the OLTP and 64 pts (98.5%) received OL EVIN. Overall, 50.0% achieved LDL-C <100mg/dL, 31.7% achieved LDL-C <70 mg/dL and 23.3% achieved LDL-C <55 mg/dL at Week 48 (end of OLTP) (Figure 1). For the subgroup with ASCVD (n=36), 50.0%, 37.5% and 31.3% achieved LDL-C <100 mg/dL, <70 mg/dL and <55 mg/dL, respectively. Overall, 43.1%, 24.6% and 38.5% of pts qualified for apheresis at baseline and did not qualify for apheresis at Week 48 (using new US, US and EU criteria); no patient discontinued apheresis. EVIN markedly reduced LDL-C, irrespective of background LLM. Overall, treatment-emergent adverse events (TEAEs) occurred in 47 pts (73.4%) during the OLTP. Serious AEs (all unrelated to EVIN) were reported by 7 pts (10.9%), none led to death or EVIN discontinuation. Conclusions: EVIN enabled 31.7% of all pts to achieve LDL-C <70 mg/dL and 31.3% of those with ASCVD to achieve LDL-C <55 mg/dL. EVIN markedly reduced the proportion of pts qualifying for apheresis.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».