Final Results of the Prospective ADVATE® Immune Tolerance Induction Registry (PAIR) Study with Plasma- and Albumin-Free Recombinant Factor VIII
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Neutralizing antibodies to coagulation factor VIII (FVIII) remain a major complication associated with FVIII replacement therapy. AIM: (antihemophilic factor [recombinant] [rAHF]) in patients who participated in the Prospective ADVATE Immune Tolerance Induction Registry (PAIR) study. METHODS: The PAIR study was an international, multicenter, open-label, prospective, observational study in patients with hemophilia A and inhibitors, prescribed rAHF ITI therapy in clinical practice. The primary endpoint was adverse event (AE) reporting; the secondary endpoints included incidence of central venous access device-related complications and success rates of ITI therapy. Maintenance of immune tolerance was monitored for 12 months post-ITI therapy. RESULTS: Of 44 patients, 36 completed ITI therapy, including 31 completing the 12-month follow-up. Most patients received rAHF 90-130 IU/kg/day (59.1%) and a mean of 6.0 doses/week; the median duration of rAHF ITI therapy during the PAIR study was 600 days. Overall, 284 AEs were reported; 56 AEs were serious, of which none were considered rAHF-related. Of 228 nonserious AEs, 14 (in six patients) were deemed rAHF-related: increase of FVIII inhibitors titer due to anamnestic response, nausea, catheter site pain, pyrexia, urticaria, upper respiratory tract infection, arthralgia, and hemarthrosis. None were severe or led to ITI discontinuation. Eighteen patients experienced ≥1 central venous access device-related complication, and 21 of 36 completers achieved a negative inhibitor titer. The Kaplan-Meier estimate of success for achievement of first negative titer at 18 months of ITI therapy was 68.3% (95% confidence interval 51.8-83.6%) among completers. Of patients with partial or complete success post-ITI, 87% (20/23) maintained immune tolerance at 12-month follow-up. CONCLUSION: Data suggest that rAHF ITI therapy in the PAIR study was effective, with no unexpected safety signals reported.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».