Impact of limited sample size and follow-up on single event survival extrapolation for health technology assessment: a simulation study
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Extrapolation of time-to-event data from clinical trials is commonly used in decision models for health technology assessment (HTA). The objective of this study was to assess performance of standard parametric survival analysis techniques for extrapolation of time-to-event data for a single event from clinical trials with limited data due to small samples or short follow-up. METHODS: Simulated populations with 50,000 individuals were generated with an exponential hazard rate for the event of interest. A scenario consisted of 5000 repetitions with six sample size groups (30-500 patients) artificially censored after every 10% of events observed. Goodness-of-fit statistics (AIC, BIC) were used to determine the best-fitting among standard parametric distributions (exponential, Weibull, log-normal, log-logistic, generalized gamma, Gompertz). Median survival, one-year survival probability, time horizon (1% survival time, or 99th percentile of survival distribution) and restricted mean survival time (RMST) were compared to population values to assess coverage and error (e.g., mean absolute percentage error). RESULTS: The true exponential distribution was correctly identified using goodness-of-fit according to BIC more frequently compared to AIC (average 92% vs 68%). Under-coverage and large errors were observed for all outcomes when distributions were specified by AIC and for time horizon and RMST with BIC. Error in point estimates were found to be strongly associated with sample size and completeness of follow-up. Small samples produced larger average error, even with complete follow-up, than large samples with short follow-up. Correctly specifying the event distribution reduced magnitude of error in larger samples but not in smaller samples. CONCLUSIONS: Limited clinical data from small samples, or short follow-up of large samples, produce large error in estimates relevant to HTA regardless of whether the correct distribution is specified. The associated uncertainty in estimated parameters may not capture the true population values. Decision models that base lifetime time horizon on the model's extrapolated output are not likely to reliably estimate mean survival or its uncertainty. For data with an exponential event distribution, BIC more reliably identified the true distribution than AIC. These findings have important implications for health decision modelling and HTA of novel therapies seeking approval with limited evidence.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,128 | 0,457 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».