Management of adult tuberous sclerosis complex-related angiomyolipoma: A single-center experience
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Tuberous sclerosis complex (TSC) is a rare, multi-system, genetic disease. A significant cause of TSC-related morbidity is potential bleeding from renal angiomyolipoma (AML). To pre-emptively decrease AML bleeding, mTOR inhibitors can be used; however, thresholds for initiating and maintaining everolimus therapy remain uncertain. Recent literature suggests not triggering active treatment of AMLs based on size thresholds alone. We evaluated the appropriateness of initiating everolimus therapy in asymptomatic patients after considering AML size, rate of growth, and other factors. METHODS: Diagnostic criteria developed by the 2012 International TSC Consensus Group and presence of AML were used as inclusion criteria. Medical and imaging reports of 11/20 TSC patients from a single center were reviewed. RESULTS: Mean age was 40.55 (±16.27) and 11 patients were female. Eight asymptomatic patients at high risk for complications underwent everolimus therapy, of which seven (88%) demonstrated decreased AML size, but multiple side effects were reported. Four high-risk asymptomatic patients did not undergo therapy due to side effect concerns, while four low-risk asymptomatic patients had stable AMLs under active surveillance. Four patients had reduced AMLs through local therapy. CONCLUSIONS: Everolimus treatment was effective for managing AML size in most high-risk, asymptomatic patients with tolerable side effects. AML size can remain relatively stable for asymptomatic, low-risk patients despite not receiving intervention(s). Patients with TSC-related AML can be safely managed with mTOR inhibitors like everolimus with shared decision-making, including factors such as bleeding risk, AML growth rate, and number and absolute size of AMLs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».