The pharmacokinetic and safety profile of single-dose deferiprone in subjects with sickle cell disease
Notice bibliographique
Résumé
Patients with sickle cell disease (SCD) who undergo repeated blood transfusions often develop iron overload. Deferiprone (Ferriprox®) is an oral iron chelator indicated for the treatment of transfusional iron overload due to thalassemia syndromes and has been recently approved as a treatment for iron overload in adult and pediatric patients with SCD and other anemias. The present study aims to characterize the pharmacokinetic (PK) profile of deferiprone (DFP) in adult subjects with SCD. In this phase I, open-label study, subjects with SCD were administered a single 1500 mg dose of DFP. Blood and urine samples were collected for PK assessments of DFP and its main metabolite, deferiprone 3-O-glucuronide (DFP-G). Eight subjects were enrolled and completed the study. Following drug administration, serum levels of DFP and DFP-G rose to maximum concentrations at 1.0 and 2.8 h post-dose, respectively. The half-lives of DFP and DFP-G were 1.5 and 1.6 h, respectively. The majority of administered drug was metabolized and excreted as DFP-G, with less than 4% excreted unchanged in urine up to 10 h post-dose. Subjects received a safety assessment 7 (± 3) days post-dose. Two subjects reported mild adverse events unrelated to the study drug, and no other safety concerns were reported. The PK profile of DFP in SCD subjects is consistent with previous reports in healthy adult volunteers, suggesting no special dosing adjustments are indicated for this population. These findings provide valuable insight for treating iron overload in patients with SCD, who have limited chelation therapy treatment options (trial registration number: NCT01835496, date of registration: April 19, 2013).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».