Societal perspectives on disease and treatment attributes characterizing rare diseases: a qualitative study from the United States
Notice bibliographique
Résumé
PURPOSE: Under a societal perspective, disease and treatment attributes that the general public deem important should be considered within value frameworks. The objective was to investigate how members of the general public value attributes beyond health gains and healthcare system expenditures; and better understand their perspectives regarding the importance of attributes typically characterizing rare genetic diseases like Duchenne muscular dystrophy (DMD). METHODS: Qualitative interviews were conducted to elicit feedback on the importance of disease and treatment attributes from general public participants from three US cities. Participants ranked attributes (scale, 1-10) in terms of importance for future research, reported their rationale for ranking, and provided feedback specific to rare diseases. Interview transcripts were coded using NVivo for thematic analysis. RESULTS: The 33 participants (median age, 51 years; 48.5% male) ranked disease severity (mean [median] ranking, 8.7 [9.0]), treatment availability (8.7 [9.0]), and impact on life expectancy (8.4 [9.0]), as most important. The impact on the family, need for equity, and intrinsic value of life were frequently provided rationales. While rare disease as an attribute received a relatively low ranking (6.1 [7.0]), 88% of participants prioritized disease profiles including attributes of severity, health related quality of life (HRQoL) impact, limited lifespan and young age at onset. CONCLUSION: Attributes including disease severity, impact on life expectancy and HRQoL, and treatment availability were all highly important to members of the general public. These findings support the growing evidence regarding the importance of expanding value assessments to include attributes considered important from a societal perspective.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,020 | 0,026 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,010 | 0,008 |
| Communication savante | 0,004 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,007 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».