Insights on FTD: An externally led patient‐focused drug development meeting
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Background Understanding the lived experience of those affected by a disorder should be central to the development and evaluation of therapeutics. Disease‐specific Externally Led Patient‐Focused Drug Development (EL‐PFDD) meetings were established by the FDA to hear directly from those living with a condition about experiences, symptoms, treatments, and hopes for new therapies. Such insights are particularly important for frontotemporal degeneration (FTD), a genetically and clinically heterogenous condition that includes behavioral variant FTD (bvFTD), primary progressive aphasias, progressive supranuclear palsy, corticobasal syndrome, and ALS with FTD. Method On March 5, 2021, AFTD hosted an EL‐PFDD for FTD; 382 caregivers, family members, and persons with FTD participated, plus 171 professionals. In preparation, AFTD and the FTD Disorders Registry conducted the FTD Insights Survey, gathering information on clinical and genetic characteristics of respondents; the earliest, current, and most concerning symptoms; and perspectives on treatments and clinical trials. 1,237 persons with FTD, care partners/caregivers, and family members in the US, Canada and UK had completed the survey by October 31, 2020. Result People living with all FTD syndromes described challenges in activities of daily life, including preparing meals, managing finances, driving, and conversing. Symptoms vary within and across disorders, encompassing language, motor function, thinking/decision‐making, interpersonal/emotional functioning, among others. Many people diagnosed have limited awareness of their symptoms (65% bvFTD; 37% other FTD disorders). In genetic FTD, the path to diagnosis can be simpler, yet a lifetime of perceived or known risk can dramatically influence life decisions. The lack of effective, approved therapies – disease‐modifying or symptomatic – was a universal concern. Non‐prescription and off‐label prescription therapies may stabilize symptoms temporarily while prescribed acetylcholinesterase inhibitors can exacerbate symptoms. Many people are willing to participate in clinical research depending on illness stage and burden imposed by trial design. Conclusion The community of those affected by FTD offers insights into this condition as partners in research. Central themes of the EL‐PFDD meeting for FTD will be summarized by AFTD in a Voice of the Patient reported submitted to the FDA. Results of the FTD Insights Survey are available to researchers through the FTD Disorders Registry.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,008 | 0,013 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,008 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,015 | 0,004 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».