Assessment of Muscle Function Following hiPSC‐Derived Myoblast Transplantation in Dystrophic Mice
Notice bibliographique
Résumé
Muscular dystrophies are caused by genetic variants in genes encoding for proteins important for muscle structure or function, leading to a loss of muscle integrity and muscle wasting. To this day, no cure has been found for these diseases. Different therapeutic approaches are under intensive investigation. Cellular therapy has been extensively studied for diseases such as Duchenne Muscular Dystrophy, a debilitating disease caused by a mutation in the DMD gene, encoding for the dystrophin protein. Healthy myogenic cells transplanted into dystrophic muscles have the potential to engraft at long-term and fuse to donate their nuclei to the dystrophin-deficient myofibers, thereby restoring normal gene expression. Despite promising preclinical studies, the clinical trials had limited success so far due to many technical limitations. The recent technological advances in induced-pluripotent stem cells and genome editing opened new opportunities in this field. One of the keys to efficiently translate these new technologies into clinical benefits is to use relevant endpoints for preclinical studies. Considering that dystrophic muscles are susceptible to contraction-induced injury, the assessment of their resistance to repeated eccentric contractions is an optimal outcome to evaluate their functional recovery following cell transplantation. This protocol describes the procedure to generate induced-pluripotent stem cell-derived myoblasts, transplant these cells into skeletal muscle of immunosuppressed dystrophic mice, and assess muscle function in situ by measuring the resistance of the transplanted muscle to repeated eccentric contractions. © 2022 Wiley Periodicals LLC. Basic Protocol 1: Generation of hiPSC-derived myoblasts. Basic Protocol 2: Transplantation of hiPSC-derived myoblasts in skeletal muscle of dystrophic mice. Basic Protocol 3: Assessment of muscle function in situ.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,003 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».