Neuropsychological, Behavioral, and Quality of Life Outcomes in Children and Adolescents with Sickle Cell Disease Treated with Nonmyeloablative Matched Sibling Donor Hematopoietic Cell Transplantation: A case series.
Notice bibliographique
Résumé
Background/Objectives. Despite advances in the treatment of sickle cell disease (SCD), cerebrovascular and cognitive consequences can be lifelong. Hematopoietic cell transplantation (HCT) is an established curative therapy and recent studies have demonstrated efficacy with reduced toxicity nonmyeloblative (NMA) regimens, but little is known about neuropsychological outcomes. The objective of this study was to describe neuropsychological, behavioral, and quality of life outcomes with medical correlates in children with SCD who received an NMA matched sibling donor (MSD) HCT. Design/Methods. This retrospective cohort analysis of nine patients with hemoglobin SS SCD underwent MSD HCT using the National Institutes of Health (NIH) NMA protocol. Results. Mean full scale intellectual functioning (FSIQ) was average pre-HCT (FSIQ=92.1, SD 9.0; n=8) and 2 years post-HCT (mean FSIQ=96.6; SD 11.1; N=9). Neuropsychological functioning was largely average across all cognitive domains. Moderate improvements were seen in processing speed and verbal memory (Cohen’s d=0.50-0.57) post-HCT, and declines occurred in measures of attention and fine motor speed and dexterity (Cohen’s d=0.70-0.81). Parents reported improved quality of life (Cohen’s d=0.91), less impact of SCD on their family, and less worry about their child’s future (Cohen’s d=1.44). Exploratory analysis showed relationships between pre-HCT hemoglobin (r=0.74, p<0.05) and creatinine (r=-0.75, p<0.01) with cognitive functioning, and a positive relationship between processing speed and time post-HCT (r=0.73). Conclusion. Neuropsychological functioning in a sample of children and adolescents treated identically with NMA MSD HCT remained stable or improved in most cognitive domains, and improvements in quality of life and family functioning were observed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».