Assessing complier average causal effects from longitudinal trials with multiple endpoints and treatment noncompliance: An application to a study of Arthritis Health Journal
Notice bibliographique
Résumé
Treatment noncompliance often occurs in longitudinal randomized controlled trials (RCTs) on human subjects, and can greatly complicate treatment effect assessment. The complier average causal effect (CACE) informs the intervention efficacy for the subpopulation who would comply regardless of assigned treatment and has been considered as patient-oriented treatment effects of interest in the presence of noncompliance. Real-world RCTs evaluating multifaceted interventions often employ multiple study endpoints to measure treatment success. In such trials, limited sample sizes, low compliance rates, and small to moderate effect sizes on individual endpoints can significantly reduce the power to detect CACE when these correlated endpoints are analyzed separately. To overcome the challenge, we develop a multivariate longitudinal potential outcome model with stratification on latent compliance types to efficiently assess multivariate CACEs (MCACE) by combining information across multiple endpoints and visits. Evaluation using simulation data shows a significant increase in the estimation efficiency with the MCACE model, including up to 50% reduction in standard errors (SEs) of CACE estimates and 1-fold increase in the power to detect CACE. Finally, we apply the proposed MCACE model to an RCT on Arthritis Health Journal online tool. Results show that the MCACE analysis detects significant and beneficial intervention effects on two of the six endpoints while estimating CACEs for these endpoints separately fail to detect treatment effect on any endpoint.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».