Switching to Weekly Lonapegsomatropin from Daily Somatropin in Children with Growth Hormone Deficiency: The fliGHt Trial
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: The phase 3 fliGHt Trial evaluated the safety and tolerability of once-weekly lonapegsomatropin, a long-acting prodrug, in children with growth hormone deficiency (GHD) who switched from daily somatropin therapy to lonapegsomatropin. METHODS: This multicenter, open-label, 26-week phase 3 trial took place at 28 sites across 4 countries (Australia, Canada, New Zealand, and the USA). The trial enrolled 146 children with GHD, 143 of which were previously treated with daily somatropin. All subjects received once-weekly lonapegsomatropin 0.24 mg human growth hormone/kg/week. The primary outcome measure was safety and tolerability of lonapegsomatropin over 26 weeks. Secondary outcome measures assessed annualized height velocity (AHV), height standard deviation score (SDS), and IGF-1 SDS at 26 weeks. RESULTS: Subjects had a mean prior daily somatropin dose of 0.29 mg/kg/week. Treatment-emergent adverse events (AEs) reported were similar to the published AE profile of daily somatropin therapies. After switching to lonapegsomatropin, the least-squares mean (LSM) AHV was 8.7 cm/year (95% CI: 8.2, 9.2) at Week 26 and LSM height SDS changed from baseline to Week 26 of +0.25 (95% CI: 0.21, 0.29). Among switch subjects, the LSM for average IGF-1 SDS was sustained at Weeks 13 and 26, representing an approximate 0.7 increase from baseline (prior to switching from daily somatropin therapy). Patient-reported outcomes indicated a preference for weekly lonapegsomatropin among both children and their parents. CONCLUSIONS: Lonapegsomatropin treatment outcomes were as expected across a range of ages and treatment experiences. Switching to lonapegsomatropin resulted in a similar AE profile to daily somatropin therapy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».