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Enregistrement W4229024550 · doi:10.1093/biostatistics/kxac029

A flexible approach for predictive biomarker discovery

2022· article· en· W4229024550 sur OpenAlexfundno aff
Philippe Boileau, Nina Ting Qi, Mark J. van der Laan, Sandrine Dudoit, Ning Leng

Notice bibliographique

RevueBiostatistics · 2022
Typearticle
Langueen
DomaineMathematics
ThématiqueStatistical Methods in Clinical Trials
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesNatural Sciences and Engineering Research Council of Canada
Mots-clésCovariateComputer scienceFalse positive paradoxEstimatorInferenceIdentification (biology)Nonparametric statisticsFalse positives and false negativesMetric (unit)Biomarker discoveryMultiple comparisons problemPredictive inferenceBiomarkerData miningFalse discovery rateTruncation (statistics)Machine learningArtificial intelligenceStatisticsFrequentist inferenceMathematicsBayesian probabilityBayesian inference

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

An endeavor central to precision medicine is predictive biomarker discovery; they define patient subpopulations which stand to benefit most, or least, from a given treatment. The identification of these biomarkers is often the byproduct of the related but fundamentally different task of treatment rule estimation. Using treatment rule estimation methods to identify predictive biomarkers in clinical trials where the number of covariates exceeds the number of participants often results in high false discovery rates. The higher than expected number of false positives translates to wasted resources when conducting follow-up experiments for drug target identification and diagnostic assay development. Patient outcomes are in turn negatively affected. We propose a variable importance parameter for directly assessing the importance of potentially predictive biomarkers and develop a flexible nonparametric inference procedure for this estimand. We prove that our estimator is double robust and asymptotically linear under loose conditions in the data-generating process, permitting valid inference about the importance metric. The statistical guarantees of the method are verified in a thorough simulation study representative of randomized control trials with moderate and high-dimensional covariate vectors. Our procedure is then used to discover predictive biomarkers from among the tumor gene expression data of metastatic renal cell carcinoma patients enrolled in recently completed clinical trials. We find that our approach more readily discerns predictive from nonpredictive biomarkers than procedures whose primary purpose is treatment rule estimation. An open-source software implementation of the methodology, the uniCATE R package, is briefly introduced.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,026
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,083
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Théorique ou conceptuel · Signal consensuel: Théorique ou conceptuel
GenreSignal candidat: Méthodes · Signal consensuel: Méthodes
Score de désaccord entre enseignants0,026
Score d'incertitude au seuil0,140

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0260,083
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,001
Méta-épidémiologie (sens large)0,0020,003
Bibliométrie0,0030,004
Études des sciences et des technologies0,0010,004
Communication savante0,0030,004
Science ouverte0,0050,006
Intégrité de la recherche0,0020,006
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0040,002

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,556
Tête enseignante GPT0,538
Écart entre enseignants0,019 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeThéorique ou conceptuel
Domainenon disponible
GenreMéthodes

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations11
Publié2022
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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