Comparison of outcomes of phase II trials (P2Ts) and subsequent randomized control trials (RCTs) using identical therapeutic regimens
Notice bibliographique
Résumé
6000 Background: RCTs are cornerstones of evidence-based clinical oncology practice. RCTs are often based on promising results from P2Ts. However, it is not clear whether these results translate into positive RCTs. Methods: We searched for all RCTs of chemotherapy or combined chemotherapy and radiation therapy in solid malignancies published in the English language literature from July 1998 to June 2003. RCTs of neoadjuvant or adjuvant therapy were excluded. Eligible RCTs were reviewed to identify preceding P2Ts. To be included in the analysis, P2Ts and RCTs must have used identical therapeutic regimens in same patient populations. RCTs were considered to be positive if the experimental regimen was significantly better than the control in terms of primary endpoints. Response rates from both P2Ts and RCTs were retrieved. The following variables were also collected from P2Ts: number of patients, whether P2Ts were randomized and/or multi-centered, and the impact factor of the journal in which a P2T was published. Logistic regressions were performed to evaluate influences of these variables on outcomes of subsequent RCTs. Results: Of 181 RCTs identified, 47 used same therapeutic regimens as those in 59 preceding P2Ts. Ten (21.3%) of 47 RCTs are considered positive RCTs. Response rates were at least equal to those in P2Ts in only 9 (19.1%) RCTs. The mean difference in response rates between P2Ts and RCTs was 13% (absolute difference, range: 0 - 37.8%). The only statistically significant predictor of a positive RCT is the number of patients entered in preceding P2Ts. For every 10-patient increment in the size of a P2T, the odds of observing a positive RCT increases by 1.22 times (p = 0.042). Conclusions: Promising results from P2Ts frequently do not translate into positive RCTs. Response rates in most RCTs are lower than those in preceding P2Ts. The only significant predictor of a positive RCT is the number of patients in preceding P2Ts. No significant financial relationships to disclose.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,336 | 0,644 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,013 | 0,026 |
| Bibliométrie | 0,011 | 0,009 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,006 |
| Communication savante | 0,007 | 0,007 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».