Health Canada & Canadian Society for Pharmaceutical Sciences - Use of Real World Data/Evidence to Inform Regulatory Decision Making
Notice bibliographique
Résumé
Real world data (RWD) and real world evidence (RWE) are playing increasing roles in health-care decisions. Real world data are routinely employed to support reimbursement and coverage decisions for drugs and devices. More recently, clinical trials incorporating pragmatic designs and observational studies are considered to supplement traditional clinical trials (e.g., randomized clinical trials). Regulatory agencies and large co-operative groups including academia and industry are exploring whether leveraging big databases such as electronic medical records and claims databases can be used to garner clinical insights extending beyond those gained from randomized controlled studies. Whether RWE can ultimately replace or improve traditional clinical trials is the big question. The workshop held on December 3, 2019 at Health Canada included presenters from regulatory agencies, industry and academia. Health Canada, US FDA and European Medicine Agency presented current thinking, draft frameworks and guidance available in the public domain. While the three agencies might be at different stages of utilizing RWE for regulatory decision making, the consensus is not whether RWE would be used but when and how it can be incorporated into regulatory decision making while maintaining a high evidentiary bar. The complexity of data sourcing, curating databases, aligning on common data models, illustrated by high-profile work conducted as part of Sentinel, DSEN, OHDSI and Duke-Margolis initiatives, was presented and discussed during the workshop, creating great learning opportunities for the attendees. The design and analysis of RWE studies were compared and contrasted to those of RCTs. While there are gaps, they are closing quickly as novel analytical methods are employed and innovative ways of curating data, including natural language processing and artificial intelligence, are explored. This proceeding contains summaries of information presented by the speakers, including current highlights about the use of RWE in regulatory decision making. In the world where the uptake of “big data” in everyday life is happening at unprecedented speed, we can expect RWE to be a fast-moving area and with the potential for big impact in health-care decision making in the years to come.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,033 | 0,073 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,005 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,009 | 0,011 |
| Communication savante | 0,018 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,006 |
| Intégrité de la recherche | 0,011 | 0,012 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,058 | 0,015 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».