The Hemophilia Gene Therapy Patient Journey: Questions and Answers for Shared Decision-Making
Notice bibliographique
Résumé
Purpose: The anticipated emergence of hemophilia gene therapy will present people with hemophilia (PWH) and treating clinicians with increasingly complex treatment options. It will be critical that PWH and their families be empowered to participate fully in decision-making through transparent communication and the development of targeted educational resources. Methods: The Council of Hemophilia Community (CHC) convened across a series of roundtable meetings to define the patient journey for hemophilia gene therapy, and to develop a question-and-answer style resource to guide discussion between healthcare professionals (HCPs) and their patients. Patient groups were also consulted during the development of this tool. Results: The CHC defined 5 key stages in the hemophilia gene therapy patient journey: pre-gene therapy (information-seeking and decision-making), treatment initiation, short- and long-term post-gene therapy follow-up. PWH will have different questions and concerns at each stage of their journey, which should be discussed with their HCP to aid decision-making. The resulting patient journey infographic and Q&A resource (see Supplementary Materials) has been developed for HCPs and PWH to provide a novel and practical roadmap of key issues and considerations throughout all stages. Conclusion: These resources support a collaborative, patient-centric, shared decision-making approach to inform treatment decision discussions between HCPs and PWH. The value of such discussions will be influenced by the language adopted; health literacy is a particularly important consideration, and these discussions should be accessible and tailored to PWH. HCPs and PWH can benefit from awareness of the common questions and uncertainties as they progress together along the patient journey. While the contents of this article are specific to hemophilia gene therapy, the concepts developed here could be adapted to aid patients in other disease states.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,091 | 0,149 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,014 | 0,012 |
| Communication savante | 0,019 | 0,017 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,027 |
| Intégrité de la recherche | 0,011 | 0,022 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,016 | 0,005 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».