Health technology assessment and price negotiation alignment for rare disorder drugs in Canada: Who benefits?
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Since 2014, the Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), which performs health technology assessments for all federal, provincial and territorial government drug programs (except Quebec's) and the pan-Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA), which conducts price negotiations with manufacturers for all government drug programs, have been aligning their processes. OBJECTIVE: To examine trends in CADTH recommendations for non-oncology drugs for rare disorders (DRDs) released between 2014 and 2021, results of pCPA negotiations for the same drugs, and listings in government drug plans to assess who benefits from the alignment. RESULTS: Recommendations were positive in 87% of the reviews, although all included clinical criteria for use and/or economic conditions. Almost 90% of the DRDs with a positive recommendation had a successful price negotiation and 71% of those with a negative recommendation had no negotiation. Although no recommendation published before mid-2016 had a specified price reduction, almost 95% of those issued afterwards included the price reduction required to achieve a specific low cost-effectiveness threshold. The median time between the DRDs receiving marketing approval and a completed price negotiation was 663 days. Negotiations for DRDs completed after 2017 generally had fewer listings in government drug plans, but there was no distinct trend. The drug's price likely played a role in listing decisions. When DRDs were listed, drug plans had access criteria consistent with CADTH's or stronger for all the DRDs. CONCLUSIONS: The governments who own, fund and manage CADTH and the pCPA benefit from their alignment. The alignment is less beneficial for patients waiting for access to the DRDs. The time taken by CADTH and pCPA actions and individual government drug plans to make listing decisions delays access. CADTH's clinical criteria have become more extensive and are applied rigorously by drug plans which restricts patient access to DRDs. Canadians with rare disorders urgently need their governments to implement a long-overdue, comprehensive rare disease strategy to ensure DRDs are reviewed and reimbursed quickly and equitably to provide adequate health care to all who need them.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,059 | 0,218 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,015 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,002 |
| Communication savante | 0,009 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».