Gold Coast criteria expand clinical trial eligibility in amyotrophic lateral sclerosis
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Introduction/Aims Consensus criteria to formalize the diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and refine clinical trial populations have evolved. The recently proposed Gold Coast consensus criteria are intended to simplify use and increase sensitivity. We aimed to evaluate the potential impact of these criteria on clinical trial eligibility. Methods We performed a single‐center, retrospective study of people diagnosed with ALS between 2016 and 2021 to determine the numbers of those meeting Gold Coast, revised El Escorial (rEEC) criteria, and Awaji criteria. We identified the proportion of those who would have been eligible for participation in three major ALS clinical trials if Gold Coast were used in place of rEEC definite/probable criteria. (rEEC D/P). Results Two hundred six people with ALS were included in our study. 48.5% met Gold Coast criteria but not rEEC D/P. Using the Gold Coast criteria would result in higher rates of clinical trial eligibility after other inclusion criteria were met: 95.2% vs 42.5% ( P < .001) in a phase III study of riluzole; 100% vs 31.0% ( P = .002) in a phase III study of edaravone; and 95.6% vs 45.3% ( P < .001) in an ongoing phase III study of sodium phenylbutyrate and taurursodiol. The sensitivity of the Gold Coast criteria (96.1%; 95% confidence interval [CI], 92.2%‐98.2%) was significantly higher than that of rEEC D/P (47.6%; 95% CI, 40.6%‐54.6%; for difference, χ 2 = 117.6; P < .001). Discussion Until robust biomarkers are available to diagnose ALS, consensus diagnostic criteria remain necessary. Gold Coast criteria would expand research and clinical trial eligibility and improve external validity of clinical trial results.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,291 | 0,379 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,002 |
| Communication savante | 0,004 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,008 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».