Sickle cell disease in children: an update of the evidence in low- and middle-income settings
Notice bibliographique
Résumé
Sickle cell disease (SCD), one of the most common monogenetic diseases in the world, is associated with multisystemic complications that begin in childhood. Most of the babies homozygous for the sickle haemoglobin gene are born in sub-Saharan Africa. Over the years, progress has been made with early diagnosis through newborn screening, penicillin prophylaxis, pneumococcal immunisation, transcranial Doppler (TCD) screening, hydroxyurea therapy and chronic blood transfusions with remarkably improved survival and quality of life of children with SCD. However, wide disparities in outcomes exist between high-income countries (HICs) where over 90% survive to adulthood, and low-income and middle-income countries (LMICs) where less than half achieve that milestone. Even in HICs, racial inequities pose barriers to accessing specialised care and receiving treatment for acute pain episodes. Better understanding of SCD pathophysiology is being exploited to develop new disease-modifying drugs and gene therapy approaches to further improve outcomes. Bone marrow transplantation is established as a curative treatment for SCD, but it is largely unavailable in LMICs. To bridge the disparity and inequity gaps, innovative approaches are needed in LMICs. Validated and more affordable, easy-to-use point-of-care tests offer opportunities to link early diagnosis with immunisation programmes and healthcare encounters. Widespread use of hydroxyurea therapy-a relatively affordable and effective disease-modifying drug-in LMICs would help improve survival and quality of life. Integration of SCD treatment into primary care linked to district level/provincial hospitals that are supported with evidence-based guidelines will help extend needed interventions to many more patients living in LMICs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,015 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,009 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».