Influencing Factors of Health Technology Assessment to Orphan Drugs: Empirical Evidence in England, Scotland, Canada, and Australia
Notice bibliographique
Résumé
This study summarizes the intrinsic criteria for the recommendation of orphan drugs in England, Scotland, Canada, and Australia with the aim of understanding the rationale for the variability in decision-making and to provide a reference for the establishment of criteria in the process of access to health insurance for orphan drugs in different countries and the construction of national uniform criteria. A comparative analysis of 60 health technology assessment (HTA) guidelines of 15 drug-indication pairs appraised by four countries (England, Scotland, Canada, and Australia) from 2017 to 2018 was done, including an in-depth analysis of a case study. Agreement levels were measured using kappa scores. Associations were explored through correspondence analysis. The four countries possess some homogeneity in the assessment, but each has its own preferences. Poor agreement exists between England, Scotland, and Canada (-0.41 < kappa score < 0.192). In the correspondence analysis, England placed more emphasis on treatment methods in terms of control type when making recommendations. Canada and Scotland focused more on trial type with Canada placing more emphasis on phase III and open-label trials and on cost-utility analysis, while Australia was less studied in terms of economic models. Different countries have different goals when establishing HTA decisions for orphan drugs due to their different degrees of orphan drug coverage. Different countries should not only combine their unique values of clinical benefit and cost-effectiveness in the assessment of orphan drugs but also give different weights during the HTA process, after considering account the development of the country itself.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,037 | 0,216 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,012 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,003 |
| Communication savante | 0,005 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».