P.049 Determining individual substantial response in amyotrophic lateral sclerosis: utilizing a new method on CENTAUR trial results
Notice bibliographique
Résumé
Background: In ALS, determining whether individuals have a substantial response to therapy is a challenge for the field. ALS naturally progresses at variable rates and a personalized approach is required to determine if individuals have a substantial response. A new method to evaluate individual response is proposed and applied to data from the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate/ursodoxicoltaurine (PB/TURSO). Methods: In a post hoc analysis, CENTAUR participants whose actual rate of change from baseline in the ALSFRS-R at week 18 was ≤ their own trial baseline progression rate (ΔFS) were defined as having a substantial individual response in slowing ALS progression. Results: Substantial individual response was observed in a greater proportion of participants receiving PB/TURSO (41%, n=87) vs placebo (19%, n=48; P=0.0076). Conclusions: Response versus ΔFS provides a personalized metric to determine substantial individual response in ALS. ΔFS has been shown to be highly correlated with, but to proportionally underestimate, ALSFRS-R decline in clinical trials. Consequently, those who outperform the ΔFS may be considered to have a substantial individual response. Application to CENTAUR data demonstrates a greater proportion of participants with a substantial individual response in the PB/TURSO arm. These methods may enable greater personalization and analysis of individual response in ALS.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,083 | 0,094 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,012 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».