Safety and efficacy of therapies for chylomicronemia
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Primary chylomicronemia is characterized by pathological accumulation of chylomicrons in the plasma causing severe hypertriglyceridemia, typically >10 mmol/L (>875 mg/dL). Patients with the ultra-rare familial chylomicronemia syndrome (FCS) subtype completely lack lipolytic capacity and respond minimally to traditional triglyceride-lowering therapies. The mainstay of treatment is a low-fat diet, which is difficult to follow and compromises quality of life. New therapies are being developed primarily to prevent episodes of life-threatening acute pancreatitis. AREAS COVERED: Antagonists of apolipoprotein (apo) C-III, such as the antisense oligonucleotide (ASO) volanesorsen, significantly reduce triglyceride levels in chylomicronemia. However, approval of and access to volanesorsen are restricted since a substantial proportion of treated FCS patients developed thrombocytopenia. Newer apo C-III antagonists, namely, the ASO olezarsen (formerly AKCEA-APOCIII-LRx) and short interfering RNA (siRNA) ARO-APOC3, appear to show efficacy with less risk of thrombocytopenia. Potential utility of antagonists of angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3) such as evinacumab and the siRNA ARO-ANG3 in subtypes of chylomicronemia remains to be defined. EXPERT OPINION: Emerging pharmacologic therapies for chylomicronemia show promise, particularly apo C-III antagonists. However, these treatments are still investigational. Further study of their efficacy and safety in patients with both rare FCS and more common multifactorial chylomicronemia is needed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».