Value and Price of Multi-indication Cancer Drugs in the USA, Germany, France, England, Canada, Australia, and Scotland
Notice bibliographique
Résumé
PURPOSE: Oncology drugs are often approved for multiple indications, for which their clinical benefit varies. Aligning a single price to this differing value remains a challenge. This study examines the clinical and economic value, price, and reimbursement of multi-indication cancer drugs across seven countries, representing different approaches to value assessment, pricing, and coverage decisions: the USA, Germany, France, England, Canada, Australia, and Scotland. METHODS: Twenty-five multi-indication cancer drugs across 100 indications were identified with US Food and Drug Administration (FDA) approval between 2009 and 2019. For each indication data on Health Technology Assessment (HTA) recommendations, disease prevalence, and drug prices were obtained. Quality-adjusted life years (QALYs) gained, disease prevalence, list prices, and HTA outcomes were then compared across indications and regions. RESULTS: First approved indications provide a higher clinical benefit whilst targeting a smaller patient group than indication extensions. Quality-adjusted life year gains were higher for first (0.99, 95% CI 0.05-3.25) compared to second (0.51, 95% CI 0.02-1.63, p < 0.001) and third (0.58, 95% CI 0.05-2.07, p < 0.01) approved indications. Disease prevalence per 100,000 inhabitants was 20.7 (95% CI 0.2-63.3) for first compared to 27.1 (95% CI 1.5-109.6, p = 0.907) for second and 128.3 (95% CI 3.1-720.1, p < 0.001) for third approved indications. With each approved indication drug prices declined in Germany and France, remained constant in the UK, Canada, and Australia, whilst they increased in the USA. Negative HTA outcomes, clinical restrictions, and managed entry agreements (MEAs) were more frequently observed for indication extensions. CONCLUSIONS: Results suggest that indication development is prioritised according to clinical value and disease prevalence. Countries employ different mechanisms to account for each indication's differential benefit, e.g., weighted-average prices (Germany, France, Australia), differential discounts (England, Scotland), clinical restrictions, and MEAs (England, Scotland, Australia, Canada). Value-based indication-specific pricing can help to align the benefit and price for multi-indication cancer drugs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,021 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».