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Enregistrement W4287447537 · doi:10.3389/fneur.2022.928493

The White Matter Rounds experience: The importance of a multidisciplinary network to accelerate the diagnostic process for adult patients with rare white matter disorders

2022· article· en· W4287447537 sur OpenAlexafffund
Yu Tong Huang, Paul S. Giacomini, Rami Massie, Sunita Venkateswaran, Anne‐Marie Trudelle, Giulia Fadda, Maryam Sharifian, Hayet Boudjani, Laurence Poliquin‐Lasnier, Laura Airas, Alexander W. Saveriano, Matthias Georg Ziller, Elka Miller, Claudia Martinez‐Rios, Nagwa Wilson, Jorge Dávila, Carolina Rush, Erin E. Longbrake, Giulia Longoni, Gabrielle Macaron, Geneviève Bernard, Donatella Tampieri, Jack P. Antel, Bernard Brais, Roberta La Piana

Notice bibliographique

RevueFrontiers in Neurology · 2022
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueRNA regulation and disease
Établissements canadiensQueen's UniversityUniversité de MontréalHospital for Sick ChildrenSt Mary's Hospital CentreHôpital Maisonneuve-RosemontUniversité LavalClinique Neuro-OutaouaisMcGill University Health CentreMcGill UniversityUniversity of OttawaSickKids FoundationUniversity of TorontoMontreal Neurological Institute and Hospital
Organismes subventionnairesCanadian Institutes of Health ResearchEMD SeronoNational Institutes of HealthTG TherapeuticsGenentechBiogenCelgeneSanofi GenzymeF. Hoffmann-La RocheFonds de Recherche du Québec - SantéAlexion PharmaceuticalsTeva Pharmaceutical IndustriesSanofiBristol-Myers SquibbRobert E. Leet and Clara Guthrie Patterson Trust
Mots-clésMedicineContext (archaeology)White matterMultidisciplinary approachPediatricsGeneticistWhite paperPsychiatryMagnetic resonance imagingRadiology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Introduction Adult genetic leukoencephalopathies are rare neurological disorders that present unique diagnostic challenges due to their clinical and radiological overlap with more common white matter diseases, notably multiple sclerosis (MS). In this context, a strong collaborative multidisciplinary network is beneficial for shortening the diagnostic odyssey of these patients and preventing misdiagnosis. The White Matter Rounds (WM Rounds) are multidisciplinary international online meetings attended by more than 30 physicians and scientists from 15 participating sites that gather every month to discuss patients with atypical white matter disorders. We aim to present the experience of the WM Rounds Network and demonstrate the value of collaborative multidisciplinary international case discussion meetings in differentiating and preventing misdiagnoses between genetic white matter diseases and atypical MS. Methods We retrospectively reviewed the demographic, clinical and radiological data of all the subjects presented at the WM Rounds since their creation in 2013. Results Seventy-four patients (mean age 44.3) have been referred and discussed at the WM Rounds since 2013. Twenty-five (33.8%) of these patients were referred by an MS specialist for having an atypical presentation of MS, while in most of the remaining cases, the referring physician was a geneticist (23; 31.1%). Based on the WM Rounds recommendations, a definite diagnosis was made in 36/69 (52.2%) patients for which information was available for retrospective review. Of these diagnosed patients, 20 (55.6%) had a genetic disease, 8 (22.2%) had MS, 3 (8.3%) had both MS and a genetic disorder and 5 (13.9%) had other non-genetic conditions. Interestingly, among the patients initially referred by an MS specialist, 7/25 were definitively diagnosed with MS, 5/25 had a genetic condition (e.g., X-linked adrenoleukodystrophy and hereditary small vessel diseases like Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with Subcortical Infarcts and Leukoencephalopathy (CADASIL) and COL4A1 -related disorder), and one had both MS and a genetic demyelinating neuropathy. Thanks to the WM Rounds collaborative efforts, the subjects who currently remain without a definite diagnosis, despite extensive investigations performed in the clinical setting, have been recruited in research studies aimed at identifying novel forms of genetic MS mimickers. Conclusions The experience of the WM Rounds Network demonstrates the benefit of collective discussions on complex cases to increase the diagnostic rate and decrease misdiagnosis in patients with rare or atypical white matter diseases. Networks of this nature allow physicians and scientists to compare and share information on challenging cases from across the world, provide a basis for future multicenter research studies, and serve as model for other rare diseases.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,060
Score d'incertitude au seuil0,321

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,004
Tête enseignante GPT0,230
Écart entre enseignants0,225 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations8
Publié2022
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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