Key considerations for choosing a statistical method to deal with incomplete treatment adherence in pragmatic trials
Notice bibliographique
Résumé
Pragmatic trials offer practical means of obtaining real-world evidence to help improve decision-making in comparative effectiveness settings. Unfortunately, incomplete adherence is a common problem in pragmatic trials. The commonly used methods in randomized control trials often cannot handle the added complexity imposed by incomplete adherence, resulting in biased estimates. Several naive methods and advanced causal inference methods (e.g., inverse probability weighting and instrumental variable-based approaches) have been used in the literature to deal with incomplete adherence. Practitioners and applied researchers are often confused about which method to consider under a given setting. This current work is aimed to review commonly used statistical methods to deal with non-adherence along with their key assumptions, advantages, and limitations, with a particular focus on pragmatic trials. We have listed the applicable settings for these methods and provided a summary of available software. All methods were applied to two hypothetical datasets to demonstrate how these methods perform in a given scenario, along with the R codes. The key considerations include the type of intervention strategy (point treatment settings, where treatment is administered only once versus sustained treatment settings, where treatment has to be continued over time) and availability of data (e.g., the extent of measured or unmeasured covariates that are associated with adherence, dependent confounding impacted by past treatment, and potential violation of assumptions). This study will guide practitioners and applied researchers to use the appropriate statistical method to address incomplete adherence in pragmatic trial settings for both the point and sustained treatment strategies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,536 | 0,836 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,011 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,010 |
| Communication savante | 0,013 | 0,014 |
| Science ouverte | 0,007 | 0,006 |
| Intégrité de la recherche | 0,010 | 0,019 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,004 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».