How do HTA agencies perceive conditional approval of medicines? Evidence from England, Scotland, France and Canada
Notice bibliographique
Résumé
There is a growing disconnect between regulatory agencies that are promoting expedited approval to medicines based on early phase clinical evidence and health technology assessment (HTA) agencies that require robust clinical evidence to inform coverage decisions. This paper provides an assessment of the evidence gap between regulatory and HTA agencies on medicines receiving conditional marketing authorisation (CMA) and examines how HTA agencies in France, England, Scotland, and Canada interpret and appraise evidence for these medicines. A mixed methods research design was used to identify the types and frequency of parameters raised in the context of HTA decision-making for all conditional approvals in Europe and Canada between 2010 and 2017. Significant heterogeneity was found across the HTA agencies in England, Scotland, France, and Canada in the assessment of medicines receiving CMA, with the highest likelihood of rejection present in Quebec (50%) and Scotland (25%). Rejected medicines were more likely to have unresolved uncertainties related to the magnitude of clinical benefit, study design, and issues in economic modelling. More systematic use of joint early dialogue and conditional reimbursement pathways would help clarify evidence requirements and avoid delays in patient access to innovative medicines.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,008 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».