Long-term assessment of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis: ADAPT+ study interim results
Notice bibliographique
Résumé
Introduction In ADAPT, efgartigimod, a human IgG1 antibody Fc-fragment blocking neonatal Fc receptor, resulted in clinically meaningful improvement (CMI) in myasthenia gravis (MG)-specific measures. Patients completing ADAPT were eligible to enrol in ADAPT+ (open-label, 3-year extension study). Methods Efgartigimod, 10 mg/kg intravenous infusion administered once-weekly for 4 weeks; subsequent cycles initiated based on predefined criteria. Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) and Quantitative MG (QMG) scales were completed every cycle. Results From ADAPT 91% patients (151/167) entered ADAPT+. As of February 2021, 106 AChR-Ab+ and 33 AChR-Ab– had received ≥1 dose of efgartigimod (including 66 ADAPT placebo patients). Mean(SD) study duration: 363(114) days. The most common adverse events (AEs) in the efgartigimod-efgartigimod and placebo-efgartigimod arms: headache (15.1%/30.3%), nasopharyngitis (8.2%/13.6%), diarrhoea (6.8%/10.6%). Five deaths occurred, none considered efgartigimod-related by investigators. AEs were predominantly mild or moderate. CMI was observed in AChR-Ab+ patients during each cycle (up to 10 cycles), comparable to improvements at week 3, cycle 1 (mean[SE]: MG-ADL, –5.1[0.34]; QMG, –4.7[0.41]). Clinical improvements mirrored maximal reductions in total IgG and AChR-Abs across all cycles. Similar results observed in AChR-Ab– patients. Conclusions This suggests long-term efgartigimod was well-tolerated and efficacious, regardless of antibody status. No new safety signals were identified.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».