A Versatile and Scalable Platform That Streamlines Data Collection for Patient-Centered Studies: Usability and Feasibility Study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: The Food and Drug Administration Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) established the Biologics Effectiveness and Safety (BEST) Initiative with several objectives, including the expansion and enhancement of CBER's access to fit-for-purpose data sources, analytics, tools, and infrastructures to improve the understanding of patient experiences with conditions related to CBER-regulated products. Owing to existing challenges in data collection, especially for rare disease research, CBER recognized the need for a comprehensive platform where study coordinators can engage with study participants and design and deploy studies while patients or caregivers could enroll, consent, and securely participate as well. OBJECTIVE: This study aimed to increase awareness and describe the design, development, and novelty of the Survey of Health and Patient Experience (SHAPE) platform, its functionality and application, quality improvement efforts, open-source availability, and plans for enhancement. METHODS: SHAPE is hosted in a Google Cloud environment and comprises 3 parts: the administrator application, participant app, and application programming interface. The administrator can build a study comprising a set of questionnaires and self-report entries through the app. Once the study is deployed, the participant can access the app, consent to the study, and complete its components. To build SHAPE to be scalable and flexible, we leveraged the open-source software development kit, Ionic Framework. This enabled the building and deploying of apps across platforms, including iOS, Android, and progressive web applications, from a single codebase by using standardized web technologies. SHAPE has been integrated with a leading Health Level 7 (HL7®) Fast Healthcare Interoperability Resources (FHIR®) application programming interface platform, 1upHealth, which allows participants to consent to 1-time data pull of their electronic health records. We used an agile-based process that engaged multiple stakeholders in SHAPE's design and development. RESULTS: SHAPE allows study coordinators to plan, develop, and deploy questionnaires to obtain important end points directly from patients or caregivers. Electronic health record integration enables access to patient health records, which can validate and enhance the accuracy of data-capture methods. The administrator can then download the study data into HL7® FHIR®-formatted JSON files. In this paper, we illustrate how study coordinators can use SHAPE to design patient-centered studies. We demonstrate its broad applicability through a hypothetical type 1 diabetes cohort study and an ongoing pilot study on metachromatic leukodystrophy to implement best practices for designing a regulatory-grade natural history study for rare diseases. CONCLUSIONS: SHAPE is an intuitive and comprehensive data-collection tool for a variety of clinical studies. Further customization of this versatile and scalable platform allows for multiple use cases. SHAPE can capture patient perspectives and clinical data, thereby providing regulators, clinicians, researchers, and patient advocacy organizations with data to inform drug development and improve patient outcomes.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,052 | 0,076 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».