Implications of Oncology Trial Design and Uncertainties in Efficacy-Safety Data on Health Technology Assessments
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Advances in cancer medicines have resulted in tangible health impacts, but the magnitude of benefits of approved cancer medicines could vary greatly. Health Technology Assessment (HTA) is a multidisciplinary process used to inform resource allocation through a systematic value assessment of health technology. This paper reviews the challenges in conducting HTA for cancer medicines arising from oncology trial designs and uncertainties of safety-efficacy data. METHODS: Multiple databases (PubMed, Scopus and Google Scholar) and grey literature (public health agencies and governmental reports) were searched to inform this policy narrative review. RESULTS: A lack of robust efficacy-safety data from clinical trials and other relevant sources of evidence has made HTA for cancer medicines challenging. The approval of cancer medicines through expedited pathways has increased in recent years, in which surrogate endpoints or biomarkers for patient selection have been widely used. Using these surrogate endpoints has created uncertainties in translating surrogate measures into patient-centric clinically (survival and quality of life) and economically (cost-effectiveness and budget impact) meaningful outcomes, with potential effects on diverting scarce health resources to low-value or detrimental interventions. Potential solutions include policy harmonization between regulatory and HTA authorities, commitment to generating robust post-marketing efficacy-safety data, managing uncertainties through risk-sharing agreements, and using value frameworks. CONCLUSION: A lack of robust efficacy-safety data is a central problem for conducting HTA of cancer medicines, potentially resulting in misinformed resource allocation.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,764 | 0,896 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,007 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,010 | 0,010 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,018 |
| Communication savante | 0,016 | 0,024 |
| Science ouverte | 0,008 | 0,010 |
| Intégrité de la recherche | 0,009 | 0,012 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».