Distribution-Free Approach to the Design and Analysis of Randomized Stroke Trials With the Modified Rankin Scale
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Many methods have been suggested for analyzing the modified Rankin Scale (mRS). However, there lacks a unified approach to analysis and sample size determination that properly uses the ordinal nature of the data. We propose a simple method for CI estimation and corresponding sample size determination. METHODS: We quantify treatment effect by the win probability (WinP) that a randomly selected patient in the treatment group has an equal or a better mRS score than a patient in the control group. Thus, a win probability of 0.5 means no effect, likened to a draw in competitive sports. We estimate the win probability and its SE based on the ranks of mRS scores, where tied scores are handled by average ranks. Corresponding methods for hypothesis testing, CI estimation, and sample size determination are derived. The methods are evaluated with a simulation study based on real data from 10 randomized stroke trials that used mRS as the outcome measure. RESULTS: Simulation results demonstrated that the methods performed very well in terms of CI coverage, tail errors, and assurance to achieving the prespecified precision. Because the methods are very simple, we implemented them in an Excel spreadsheet, requiring only user inputs on frequencies of mRS scores in 2 comparison groups. CONCLUSIONS: Sound statistical methods are important for the success of randomized stroke trials. The proposed methods and associated spreadsheet should prove useful for stroke researchers in the planning and analysis of randomized trials. Meta-analysis has also been made easy for trials with ordinal scores.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,270 | 0,396 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,007 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,005 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,004 |
| Communication savante | 0,005 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,006 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,009 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».