Deferiprone for transfusional iron overload in sickle cell disease and other anemias: open-label study of up to 3 years
Notice bibliographique
Résumé
Long-term safety and efficacy data on the iron chelator deferiprone in sickle cell disease (SCD) and other anemias are limited. FIRST-EXT was a 2-year extension study of FIRST (Ferriprox in Patients With Iron Overload in Sickle Cell Disease Trial), a 1-year, randomized noninferiority study of deferiprone vs deferoxamine in these populations. Patients who entered FIRST-EXT continued to receive, or were switched to, deferiprone. Altogether, 134 patients were enrolled in FIRST-EXT (mean age: 16.2 years), with mean (SD) exposure to deferiprone of 2.1 (0.8) years over the 2 studies. The primary end point was safety. Secondary end points were change in liver iron concentration (LIC), cardiac T2∗, serum ferritin (SF), and the proportion of responders (≥20% improvement in efficacy measure). The most common adverse events considered at least possibly related to deferiprone were neutropenia (9.0%) and abdominal pain (7.5%). LIC (mg/g dry weight) decreased over time, with mean (SD) changes from baseline at each time point (year 1, -2.64 [4.64]; year 2, -3.91 [6.38]; year 3, -6.64 [7.72], all P < .0001). Mean SF levels (μg/L) decreased significantly after year 2 (-771, P = .0008) and year 3 (-1016, P = .0420). Responder rates for LIC and SF increased each year (LIC: year 1, 46.5%; year 2, 57.1%; year 3, 66.1%; SF: year 1, 35.2%; year 2, 55.2%; year 3, 70.9%). Cardiac T2∗ remained normal in all patients. In conclusion, long-term therapy with deferiprone was not associated with new safety concerns and led to continued and progressive reduction in iron load in individuals with SCD or other anemias. The trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT02443545.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».