Adding caplacizumab to standard of care in thrombotic thrombocytopenic purpura: a systematic review and meta-analysis
Notice bibliographique
Résumé
Immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) is an acquired, fatal microangiopathy if untreated. Randomized controlled trials (RCTs) demonstrated faster time to response with addition of caplacizumab to standard of care (SOC). However, concerns about RCT selection bias and the high cost of caplacizumab warrant examination of all evidence, including real-world observational studies. In this systematic review and meta-analysis, we searched for comparative studies evaluating SOC with or without caplacizumab for the treatment of iTTP. We assessed risk of bias using the Cochrane risk-of-bias-2 tool (RCTs) and the Newcastle-Ottawa Scale (observational studies). The primary efficacy and safety outcomes were all-cause mortality and treatment-emergent bleeding, respectively. Secondary outcomes included exacerbation and relapse, refractory iTTP, and time to response. We included 2 high-quality RCTs and 3 observational studies at high risk of bias comprising 632 total participants. Compared with SOC, caplacizumab was associated with a nonsignificant reduction in the relative risk [RR] of death in RCTs (RR, 0.21; 95% confidence interval [CI], 0.05-1.74) and observational studies (RR, 0.62; 95% CI, 0.07-4.41). Compared with SOC, caplacizumab was associated with an increased bleeding risk in RCTs (RR, 1.37; 95% CI, 1.06-1.77). In observational studies, bleeding risk was not significantly increased (RR, 7.10; 95% CI, 0.90-56.14). Addition of caplacizumab was associated with a significant reduction in refractory iTTP and exacerbation risks and shortened response time but increased relapse risk. Frontline addition of caplacizumab does not significantly reduce all-cause mortality compared with SOC alone, although it reduces refractory disease risk, shortens time to response, and improves exacerbation rates at the expense of increased relapse and bleeding risk.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,015 | 0,037 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,025 | 0,046 |
| Bibliométrie | 0,007 | 0,008 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,004 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».