Maralixibat Treatment Response in Alagille Syndrome is Associated with Improved Health-Related Quality of Life
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: The objective of this study was to assess the impact of treatment response to the ileal bile acid transporter inhibitor maralixibat on health-related quality of life (HRQoL) in children with Alagille syndrome. STUDY DESIGN: This analysis used data from the ICONIC trial, a phase 2 study with a 4-week double-blind, placebo-controlled, randomized drug withdrawal period in children with Alagille syndrome with moderate-to-severe pruritus. Clinically meaningful treatment response to maralixibat was defined a priori as a ≥1-point reduction in the Itch-Reported Outcome (Observer) score, from baseline to week 48. HRQoL was assessed using the Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core, Family Impact, and Multidimensional Fatigue scale scores, which were collected via the caregiver. The minimal clinically important difference for HRQoL ranged from 4 to 5 points, depending on the scale. RESULTS: Twenty of the 27 patients (74%) included in this analysis achieved an Itch-Reported Outcome (Observer) treatment response at week 48. The mean (SD) change in Multidimensional Fatigue score was +25.8 (23.0) for responders vs -3.1 (19.8) for nonresponders (P = .03). Smaller and non-statistically significant mean changes were observed for the Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core and Family Impact scores. Controlling for baseline Family Impact score, responders' Family Impact scores increased an average of 16.9 points over 48 weeks compared with non-responders (P = .05). Smaller and non-statistically significant point estimates were observed for the Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core and Multidimensional Fatigue scores. CONCLUSION: The significant improvements in pruritus seen with maralixibat at week 48 of the ICONIC study are clinically meaningful and are associated with improved HRQoL. TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov: NCT02160782.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».