Historical and projected public spending on drugs for rare diseases in Canada between 2010 and 2025
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: Rare diseases are life-threatening, debilitating, or serious chronic conditions that affect < 50/100,000 people. Canadians can only access approximately 60% of drugs for rare diseases (DRDs), which is partially related to high per-patient costs and payers' affordability concerns. However, limiting access to DRDs can reduce survival and quality of life among patients and caregivers. Therefore, we projected Canadian non-oncology DRD spending relative to total public drug spending to provide perspective for decision makers. METHODS: Candidate historical (2010-2020) and pipeline (2021-2025) Canadian-marketed non-oncology DRDs were identified using definitions from the European Medicines Agency and the US Food and Drug Administration databases. Inclusion and exclusion criteria were applied to identify eligible DRDs. Public payer claims data, prevalence rates, regulatory, and health technology assessment factors were used to project DRD spending in relation to total Canadian public drug spending. RESULTS: We included 42 historical DRDs and 122 pipeline DRDs. Public spending on DRDs grew from $14.8 million in 2010 (11 DRDs) to $380.9 million in 2020, then a projected $527.6 million in 2021 (59 potential DRDs) and $1.6 billion in 2025 (164 potential DRDs). Projected DRD spending increased from 3.2% of $16.5 billion public drug spending in 2021 to 8.3% of $19.4 billion in 2025. These projections do not include confidential manufacturer discounts, health outcome-related offsets, or additional safety-related costs. CONCLUSIONS: Projected DRD spending shows robust growth but remains a fraction of total public drug spending. Limiting DRD access because of this growth is not aligned with Canadian patient or societal values. Given the renewed interest in a Canadian DRD framework, our results may help guide discussions that aim to balance control of public drug spending with the well-being of patients with rare diseases.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,007 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».