Structured expert elicitation to inform long-term survival extrapolations using alternative parametric distributions: a case study of CAR T therapy for relapsed/ refractory multiple myeloma
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Our aim was to extend traditional parametric models used to extrapolate survival in cost-effectiveness analyses (CEAs) by integrating individual-level patient data (IPD) from a clinical trial with estimates from experts regarding long-term survival. This was illustrated using a case study evaluating survival of patients with triple-class exposed relapsed/refractory multiple myeloma treated with the chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy idecabtagene vicleucel (ide-cel, bb2121) in KarMMa (a phase 2, single-arm trial). METHODS: The distribution of patients expected to be alive at 3, 5, and 10 years given the observed survival from KarMMa (13.3 months of follow-up) was elicited from 6 experts using the SHeffield ELicitation Framework. Quantities of interest were elicited from each expert individually, which informed the consensus elicitation including all experts. Estimates for each time point were assumed to follow a truncated normal distribution. These distributions were incorporated into survival models, which constrained the expected survival based on standard survival distributions informed by IPD from KarMMa. RESULTS: Models for ide-cel that combined KarMMa data with expert opinion were more consistent in terms of survival as well as mean survival at 10 years (survival point estimates under different parametric models were 29-33% at 3 years, 5-17% at 5 years, and 0-6% at 10 years) versus models with KarMMa data alone (11-39% at 3 years, 0-25% at 5 years, and 0-11% at 10 years). CONCLUSION: This case study demonstrates a transparent approach to integrate IPD from trials with expert opinion using traditional parametric distributions to ensure long-term survival extrapolations are clinically plausible.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,049 | 0,091 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».