PP62 Recommendations On Methodologies To Obtain Comparator Efficacy In Health Economic Assessments Of Tumor-Agnostic Drugs
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Guidance on appropriate methods to obtain a comparator arm for the cost-effectiveness analysis of tumor-agnostic drugs is needed. In recent years, multiple tumor-agnostic drugs have been submitted to health technology assessment (HTA) bodies based on data from single-arm basket trials. These target a specific genetic mutation, as opposed to targeting a specific tumor type. Since HTA bodies are interested in the comparative effectiveness of a treatment, manufacturers have used several methods to obtain a synthetic control arm in their submissions. This study provides an overview of the recommendations by HTA bodies on the methodology to obtain comparator efficacy. Methods A targeted literature review will be conducted focusing on the methodology used to obtain a comparator arm in the context of tumor-agnostic drugs. The search will cover key HTA organizations; including the National Institute for Health and Care Excellence (NICE), Haute Autorité de Santé (HAS) and the Canadian Agency for Drugs & Technologies in Health (CADTH). Methodologies used in entrectinib and larotrectinib submissions will be extracted. Particular focus will be given on the impact of the applied methodology to the reimbursement decision, as well as key critiques by the HTA bodies. Key search terms will include the following: ‘tumor-agnostic’, ‘histology independent’, ‘HIT’, ‘entrectinib’, ‘larotrectinib’. Results An overview of the results will be presented. These will include the applied methodology for obtaining a comparator arm, critiques and recommendations from HTA bodies, and the impact these methodologies had on the overall reimbursement decision. This will enable comparison of HTA decision-making across regions, and key evidence gaps that need to be further explored. Conclusions The results of this study could be useful in the future assessment of tumor-agnostic drug submissions, focusing on the methodology used to obtain comparator efficacy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,222 | 0,604 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,020 |
| Bibliométrie | 0,017 | 0,019 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,003 |
| Communication savante | 0,012 | 0,010 |
| Science ouverte | 0,010 | 0,009 |
| Intégrité de la recherche | 0,014 | 0,011 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,073 | 0,035 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».