Autologous hematopoietic stem cell transplant for the treatment of refractory myasthenia gravis with <scp>anti‐muscle</scp> specific kinase antibodies
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION/AIMS: Up to 25% of patients with myasthenia gravis (MG) have refractory disease despite trials of multiple immunosuppressants. Several case series describe acetylcholine receptor antibody-positive (AChR) MG patients treated with autologous hematopoietic stem cell transplant (HSCT). In this report, we describe three patients with anti-muscle-specific kinase (MuSK) MG treated with HSCT. METHODS: We included all patients who had undergone HSCT with anti-MuSK myasthenia gravis identified through the records of the Alberta Blood and Marrow Transplant Program. We collected demographic and clinical data including validated MG scales as well as questionnaire data. RESULTS: All 3 patients had severe disease (Myasthenia Gravis Foundation of America score IVb-V) and were refractory to multiple treatments, including rituximab. All patients improved with no clinical manifestations or mild symptoms and remained as such for 2, 3.5, and 5.5 y. Adverse events ranged from treatable infections and transient dyspnea to persistent fatigue and premature menopause. The average worst Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores improved from 14.7 before to 0.3 after HSCT. The mean worst Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QoL15) scores improved from 26.7 to 0. All patients reported they would undergo transplant again for their MG. DISCUSSION: We describe three patients with anti-MuSK MG treated with HSCT, all of whom became symptom free from MG with a tolerable side effect profile. In patients with severe refractory anti-MuSK MG, it may be reasonable to consider HSCT.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».