Longitudinaler Verlauf der Lungenfunktion in einer Kohorte von Kindern mit Sichelzellerkrankung und Hydroxyurea Therapie
Notice bibliographique
Résumé
Background Prior to the introduction of hydroxyurea (HU) therapy, the annual decline in pulmonary function in patients with the most common and severe form of sickle cell disease (SCD), HbSS, was comparable to cohorts with cystic fibrosis (2-3% ppFEV 1 / year). HU results in improved outcomes including a reduction in acute chest syndrome and pain crises. It is recommended for the treatment of individuals with HbSS for over a decade now but long-term effects on longitudinal lung function decline in large paediatric cohorts are scarce. Methods Children diagnosed with HbSS on HU treatment or children with the milder HbSC SCD and at least two clinic visits with pulmonary function testing (PFT) at SickKids hospital were eligible for inclusion in this retrospective study. PFTs obtained during chest exacerbations were excluded. Between-group comparisons were carried out using chi-square or two-sample unpaired t-test. The annual decline in PFTs was analysed using unadjusted linear regression. Results 407 children (259 HbSS and 148 HbSC) with a total of 1,341 visits were included; average observation period 3.5 years. 56% were male, mean age at inclusion was 11.2 years (SD 3.0), FEV 1 was 76.8 (SD 3.0) and TLC 82.0 (SD 10.6) of percent predicted (pp). No significant differences in baseline characteristics were found between HbSS and HbSC. In males with HbSS, the annual decline in ppFEV 1 was -1.0%/year (p<0.0001) and TLC was -1.2%/year (p<0.0001). No significant decline in FEV 1 or TLC was found in females with HbSS. Children with HbSC also had stable pulmonary function over the observation period. Conclusions HbSS and male gender are risk factors for a more rapid progression of sickle cell lung disease in children treated with HU. While reasons for the observed sex difference are unclear, our observations should be implemented in prognostic stratification, personalized therapeutic decisions, and the implementation of surveillance programs. Publication History Article published online: 21 September 2022 © 2022. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag Rüdigerstraße 14, 70469 Stuttgart, Germany
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».