Polycystic Kidney Disease Drug Development: A Conference Report
Notice bibliographique
Résumé
Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is part of a spectrum of inherited diseases that also includes autosomal recessive polycystic kidney disease, autosomal dominant polycystic liver disease, and an expanding group of recessively inherited disorders collectively termed hepatorenal fibrocystic disorders. ADPKD is the most common monogenic disorder frequently leading to chronic kidney failure with an estimated prevalence of 12 million people worldwide. Currently, only one drug (tolvaptan) has been approved by regulatory agencies as disease-modifying therapy for ADPKD, but, given its mechanism of action and side effect profile, the need for an improved therapy for ADPKD remains a priority. Although significant regulatory progress has been made, with qualification of total kidney volume as a prognostic enrichment biomarker and its later designation as a reasonably likely surrogate endpoint for progression of ADPKD within clinical trials, further work is needed to accelerate drug development efforts for all forms of PKD. In May 2021, the PKD Outcomes Consortium at the Critical Path Institute and the PKD Foundation organized a PKD Regulatory Summit to spur conversations among patients, industry, academic, and regulatory stakeholders regarding future development of tools and drugs for ADPKD and autosomal recessive polycystic kidney disease. This Special Report reviews the key points discussed during the summit and provides future direction related to PKD drug development tools.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».