Taking a chance: How likely am I to receive my preferred treatment in a clinical trial?
Notice bibliographique
Résumé
Researchers should ideally conduct clinical trials under a presumption of clinical equipoise, but in fact trial patients will often prefer one or other of the treatments being compared. Receiving an unblinded preferred treatment may affect the study outcome, possibly beneficially, but receiving a non-preferred treatment may induce ‘reluctant acquiescence’, and poorer outcomes. Even in blinded trials, patients’ primary motivation to enrol may be the chance of potentially receiving a desirable experimental treatment, which is otherwise unavailable. Study designs with a higher probability of receiving a preferred treatment (denoted as ‘concordance’) will be attractive to potential participants, and investigators, because they may improve recruitment and hence enhance study efficiency. Therefore, it is useful to consider the concordance rates associated with various study designs. We consider this question with a focus on comparing the standard, randomised, two-arm, parallel group design with the two-stage randomised patient preference design and Zelen designs; we also mention the fully randomised and partially randomised patient preference designs. For each of these designs, we evaluate the concordance rate as a function of the proportions randomised to the alternative treatments, the distribution of preferences over treatments, and (for the Zelen designs) the proportion of patients who consent to receive their assigned treatment. We also examine the equity of each design, which we define as the similarity between the concordance rates for participants with different treatment preferences. Finally, we contrast each of the alternative designs with the standard design in terms of gain in concordance and change in equity.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,372 | 0,655 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,010 |
| Communication savante | 0,007 | 0,012 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,007 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».