Access to novel drugs and therapeutics for children and youth: Eliciting citizens' values to inform public funding decisions
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: The unique evidentiary, economic and ethical challenges associated with health technology assessment (HTA) of precision therapies limit access to novel drugs and therapeutics for children and youth, for whom such challenges are amplified. We elicited citizens' perspectives about values-based criteria relevant to the assessment of paediatric precision therapies to inform the development of a child-tailored HTA framework. METHODS: We held four citizen panels virtually in May-June 2021, informed by a plain-language citizen brief summarizing global and local evidence about the challenges, policy and programmatic options and implementation strategies related to enhancing access to precision therapies for Canadian children and youth. Panellists were recruited through a nationally representative database, medical/patient networks and social media. We inductively coded and thematically analysed panel transcripts to generate themes and identify priority values. RESULTS: The perspectives of panellists (n = 45) coalesced into four overlapping themes, with attendant subthemes, relevant to a child-tailored HTA framework: (1) Childhood Distinctions: vulnerability, 'fair innings', future potential, family impacts; (2) Voice: agency of children and youth; lived versus no lived experience; (3) One versus Many: disease severity, rarity, equity, unmet need and (4) Health System Governance: funding, implementation inequities, effectiveness and safety. Participants broadly agreed that childhood distinctions, particularly family impacts, justify child-tailored HTA. Dissent arose over whose voice should inform HTA and how such perspectives are best incorporated. CONCLUSIONS: Citizens can offer unique insights into criteria relevant to the development or revision of HTA frameworks to capture holistic, societally responsive dimensions of value attached to unique contexts or populations, including children. Balancing the hopes and expectations of patients and caregivers for access to expensive but potential life-altering therapies against the opportunity costs borne by encompassing health systems is a fundamental challenge that will require rigorous methods to elicit, weigh and reconcile varied views. PATIENT OR PUBLIC CONTRIBUTION: A patient advocate served on the steering committee of this study and co-authored this article. Key informants for the Citizen Brief included patient advocates and caregivers; a separate patient advocate reviewed the Brief before dissemination. Qualitative and quantitative data were collected from the general public and caregivers of children, with written consent.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».