A canadian retrospective multicenter experience with selexipag in a heterogeneous group of pediatric pulmonary hypertension patients
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Funding Acknowledgements Type of funding sources: None. Background The introduction of the oral prostanoid selexipag for treating severe adult pulmonary arterial hypertension (PH) has contributed to reduced rates of death and secondary complications in PAH. Pediatric physicians have extrapolated from the adult literature to utilize this medication to treat severe pediatric pulmonary hypertension. However, longitudinal, multicenter data on the therapeutic benefits of selexipag for pediatric patients is lacking. Materials and Methods We performed a retrospective review describing the clinical outcomes of pediatric PH patients receiving selexipag for pulmonary hypertension (PH) therapy in addition to standard pulmonary vasodilator therapy across three North American pediatric PH centers between January 2005 and June 2021. Results Across three Canadian centers, 24 patients (15 female) with a mean age at diagnosis of 5.4 (0.9) years were included. Of this cohort, 19 (79.2%) had group 1 PAH, 4 (16.7%) had group 3 PH, and 1 (4.2%) had group 4 PH. Genetic syndromes were noted in 7 (29.2%) patients. Dosing was targeted to achieve 20–30 mcg/kg/dose orally every 12 hours; the mean dosage after 12 months was 31.2 (10.3) mcg/kg/dose. Twelve months following selexipag initiation, a median increase of 71.5 m (p = 0.44) in six-minute walk test distance was observed together with median decreases of 0.2 cm (p = 0.17) in tricuspid annular plane systolic excursion, 3.5 mmHg (p = 0.95) in right ventricle systolic pressure, and 6.1 mmHg (p = 0.09) in mean pulmonary artery pressure. 2 patients (8.3%) died, 1 (4.2%) was referred for a heart transplant, and 1 (4.2%) received an atrial flow regulator. One patient (4.2%) required admission to a pediatric intensive care unit during their treatment course this was related to profound desaturation, six (25.0%) had gastrointestinal symptoms, and two (8.3%) had facial flushing. Conclusion Selexipag appears to be a beneficial adjunctive therapy for selected pediatric PH patients and has a tolerable adverse effect profile aside from gastrointestinal disturbances. Further prospective studies of changes in hemodynamics and functional classification over a longer period and with a larger sample are needed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».